Genová terapie byla poprvé schválena v Evropě

Genová terapie spočívá v nahrazení nefunkčních genů novými. EMA vyslovila doporučení pro podávání léků, které pacientům se vzácně se vyskytujícími onemocněními pomůže. Toto doporučení speciálně schvaluje lék, který pomůže pacientům, kterým tělo nedokáže spalovat tuky.

Evropa je jednou z prvních oblastí, kde je tato léčba povolena – ani USA nemá schválenou tuto léčbu. První, kdo povolil genovou léčbu, byla Čína, kde je tímto způsobem léčena rakovina. Problém byl s tím, že se vědcům například nedařilo najít cestu, jak bezpečně „transportovat“ geny na dané místo. Často se o to pokoušeli například s využitím neškodného viru.

Dřívější schválení léku opakovaně dopadlo negativně, k přehodnocení došlo až letos. Doporučující posudek provází celá řada tvrdých podmínek; příslušná farmaceutická firma bude muset kupříkladu vytvořit registr pacientů. Léčba se totiž u tohoto přípravku testovala jen u 27 osob.